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Nuova terapia genica ripristina sistema immunitario di alcuni bimbi (17/09/2012)

 

Con una complessa terapia genica è stato possibile ripristinare il sistema immunitario di alcuni bambini affetti da immunodeficienze combinate gravi (SCID, Severe Combined Immuno Deficiencies).

In questa condizione vi è un blocco del normale sviluppo del sistema immunitario dei neonati che li lascia esposti a qualunque batterio e virus. i bimbi con SCID vivono infezioni croniche che sono poi quelle che portano alla diagnosi di immunodeficienze combinate gravi, SCID. Se i medici non riescono a ripristinare il sistema immunitario l'aspettativa di vita è di soli due anni.

La terapia genica è un metodo sperimentale che tende a trattare pazienti con malattie genetiche integrando con geni funzionanti quelli difettosi.

In uno studio durato 11 anni i ricercatori hanno testato una combinazione di tecniche per terapie geniche arrivando a metterne a punto una che ha portato a livelli normali la funzionalità del sistema immunitario dei pazienti.

Le immunodeficienze combinate gravi (SCID) possono avere molte cause. In un caso, un gene che produce l'enzima adenosina deaminasi (ADA) muta e smette di produrre l'enzima. Senza l'ADA, una forma chimicamente alterata di adenosina, uno dei blocchi di costruzione del DNA si accumula dividendo rapidamente le cellule del midollo osseo, uccidendole e distruggendo il sistema immunitario all'origine. Il normale midollo osseo produce globuli bianchi sani, i linfociti, che sono la chiave della risposta immunitaria distruggendo batteri, virus. La carenza di ADA è responsabile del 15% dei casi di SCID.

Se è disponibile un fratello il cui sangue sia compatibile con quello del paziente i dottori possono fare un trapianto di midollo, ma se ciò non è possibile è necessario somministrare, con iniezioni regolari, una forma dell'enzima, in modo da mantenere attivo il sistema immunitario del bambino.

I ricercatori hanno cercato di curare il problema inserendo una copia del gene ADA nelle cellule staminali del midollo osseo che continuavano a dividersi. Le cellule staminali del midollo osseo producono tutte le altre cellule del sangue, compresi i globuli rossi che trasportano l'ossigeno ed i globuli bianchi del sistema immunitario. La presenza del gene ADA sano dovrebbe produrre abbastanza enzima da prevenire la tossicità che distrugge il sistema immunitario.

Ma l'inserimento del gene ADA sano nelle cellule staminali del midollo è risultato difficile e, fino ad oggi, il successo della terapia genica per le SCID da deficit di adenosin deaminasi, ADA, è stato limitato a 10 bambini in Europa.
Ora, dopo 11 anni di ricerca, 3 bambini che hanno ricevuto la forma ottimizzata di terapia genica in questo test clinico negli U.S. hanno visto miglioramenti nello stato di salute nei successivi 5 anni e non hanno avuto bisogno di iniezioni per rimpiazzare l'enzima.

I risultati del lavoro di diverse strutture tra le quali i National Institutes of Health, la University of California, Los Angeles (UCLA), ed il Children’s Hospital Los Angeles, sono riportati sul numero dell'11 settembre del giornale Blood, organo ufficiale dell'American Society of Hematology.

Dan Kastner, M.D., Ph.D., direttore scientifico del National Human Genome Research Institute (NHGRI), che è parte dei NIH, spiega che i medici che dovevano curare le immunodeficienze combinate gravi avevano poche opzioni di trattamento e finalmente sono stati fatti concreti passi in avanti in questo senso.
Fabio Candotti, M.D., un senior author e senior investigator al NHGRI’s Genetics and Molecular Biology Branch segnala che questi avanzamenti nell'uso delle terapie geniche hanno portato reali miglioramenti nello stato di salute dei pazienti.

Assieme con il gruppo di ricerca della University of California, Los Angeles (UCLA), condotto da Donald B. Kohn, M.D., un co-autore anziano e professore al Dipartimento di Microbilogia, Immunologia e Genetica molecolare all'UCLA, il gruppo del Dr. Candotti ha condotto una verifica della terapia genica su 10 pazienti SCID da deficit di adenosin deaminasi, ADA. Qui hanno utilizzato due veicoli di inserimento del DNA leggermente diversi, chiamati vettori retrovirali, per portare il gene ADA nelle cellule del midollo osseo dei pazienti.
I retrovirus hanno la specifica capacità di diventare parte permanente della cellula che li ospita. Il loro genoma consiste di RNA che può essere trascritto nel DNA, in modo da consegnare il materiale genetico che è stato corretto, alla cellula ospite.
I ricercatori hanno trovato un buon risultato  con uno di questi vettori che verrà perciò utilizzato da qui in avanti.

Quattro pazienti hanno continuato la terapia di rimpiazzo dell'enzima durante lo studio, non hanno manifestato effetti negativi ma nemmeno miglioramenti nella funzione dell'ADA. Gli autori ipotizzano che la terapia di rimpiazzo possa diluire il numero di linfociti corretti nel sistema immunitari dei pazienti, riducendo l'effetto del trattamento.

Per altri sei pazienti i dottori hanno cambiato il loro approccio interrompendo la terapia di rimpiazzo dell'enzima prima di trattare i pazienti con basse dosi di chemioterapia che riduce le cellule staminali nel midollo osseo, facendo così spazio per le cellule staminali geneticamente corrette, alle quali è stato inserito un nuovo gene in laboratorio, e poi sono state reinserite nel paziente.

Il Dr. Candotti spiega che questo passo si è dimostrato importante: regolando il dosaggio della chemioterapia si è riusciti a a trovare il livello ottimale per incrementare l'efficacia delle cellule corrette.

Un altro gruppo di otto bambini, la maggior parte dei quali di circa un anno di età, è stato poi aggiunto alla seconda fase dello studio: i pazienti più giovani hanno mostrato tassi di risposta alla terapia ancora più alti. La ricerca continua.

Per saperne di più sulle cellule staminali...

Per saperne di più
National Human Genome Research Institute (NHGRI)
http://www.genome.gov/ 

( MDN )


L'armadietto omeopatico casalingo
(del Dott. Turetta)
Quali sono i problemi o le disfunzioni che possono giovarsi di un intervento omeopatico d'urgenza e, di conseguenza, come dovrebbe essere un ideale armadietto medicinale omeopatico casalingo.


 

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